MADRID (EUROPA PRESS) -
Investigadores del Instituto de Neurociencias de la Universitat Autònoma de Barcelona (INc-UAB) y del Vall d'Hebron Institut de Recerca VHIR han demostrado por primera vez que la regulación mediante terapia génica del gen Klotho en el cerebro, protege de los déficits de aprendizaje y memoria asociados al envejecimiento en ratones, lo que abre la puerta a la investigación de un fármaco basado en este gen.
Expertos de la UAB habían demostrado previamente que este gen regula procesos asociados al envejecimiento, aumentando la esperanza de vida cuando está sobre expresado y acelerando el desarrollo de los déficits de aprendizaje y de memoria cuando se inhibe.
Es este nuevo estudio, publicado en la revista 'Molecular Psychiatry', han demostrado 'in vivo' que una sola dosis de este gen, inyectada en el sistema nervioso central, protege del declive cognitivo asociado al envejecimiento de animales mayores cuando han sido tratados de jóvenes.
"La terapia se ha basado en el aumento de los niveles de esta proteína en el cerebro mediante un vector adeno-asociado (AAV). Teniendo en cuenta que el estudio se ha realizado en animales que han envejecido de manera natural, pensamos que podría tener un potencial terapéutico para tratar desórdenes de demencia y neurodegenerativos, como el Alzheimer o la esclerosis múltiple, entre otros", ha indicado el investigador ICREA del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la UAB y del VHIR, Miguel Chillón.
Los investigadores han patentado la terapia desarrollada y la han licenciado a 'Kogenix Therapeutics', empresa participada por la UAB, cuyo objetivo es conseguir el capital necesario para avanzar en los estudios preclínicos iniciados ya en modelos animales de Alzheimer, que permitan desarrollar un fármaco para terapia génica de enfermedades neurodegenerativas.
"En estudios realizados en investigación básica y ensayos clínicos los AAV han demostrado ser seguros y eficaces en la implementación de la terapia génica para el sistema nervioso central. De hecho, 'la Food and Drug Administration' ha aprobado ya la primera terapia génica en Estados Unidos, el pasado mes de agosto y se espera que apruebe más próximamente", ha destacado la doctora del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular, Assumpció Bosch.
Los resultados de este proyecto forman parte de la tesis doctoral de Anna Massó, primera autora del artículo, y son fruto de una investigación liderada por los investigadores del INc-UAB Miguel Chillón y Lydia Giménez-Llort, del Departamento de Psiquiatría y de Medicina Legal de la Universidad. El estudio cuenta además con la colaboración de Assumpció Bosch.
