Tras tres años de trabajo, se presenta un nuevo un marco europeo que permite desarrollar varios tratamientos para una misma enfermedad en el mismo ensayo clínico. Esto supone un avance y un cambio de paradigma, ya que se basan en una enfermedad, y se evalúan varios compuestos químicos, en vez de uno como se hace tradicionalmente. Se trata de un proyecto del consorcio EU-PEARL (EU Patient-Centric Clinical Trial Platforms), liderado por el Vall d'Hebron Instituto de Investigación (VHIR) y Janssen.
"El proyecto lo que pretende es ayudar a que en Europa poco a poco los ensayos clínicos se vayan haciendo de otra manera", explica Joan Genescà, director clínico de Enfermedades Digestivas del Hospital Universitario Vall d'Hebron y coordinador científico de EU-PEARL.El proyecto es público-privado, y está financiado por la Iniciativa de Medicamentos Innovadores (IMI).
Se trata de un organismo dentro de la Unión Europea que se dedica a financiar a grandes proyectos que se hacen en combinación con la industria farmacéutica. "Este tenía una financiación total de 25 millones de euros", indica Genescà. El consorcio ha estado formado por 36 socios, incluyendo organizaciones académicas, hospitales, laboratorios farmacéuticos, infraestructuras europeas, organismos reguladores y representantes de los pacientes.
Evaluación simultáneaA diferencia de los ensayos tradicionales, el proyecto actual evalúa de forma simultánea más de una hipótesis, es decir, varios tratamientos para una misma enfermedad en el mismo protocolo de ensayo clínico, lo que se denomina ensayo de plataforma. Además, tiene una segunda característica, y es que es un ensayo adaptativo.
"Las distintas ramas de tratamiento entran y salen del estudio de plataforma y durante la vida del ensayo se puede introducir nuevos fármacos que cualquier investigador o compañía propongan", expone Genescà.
Joan Genescà indica que las ventajas de estos ensayos de plataforma son: menor exposición de los pacientes a placebos, evaluación de varios fármacos al mismo tiempo "y por lo tanto es más fácil encontrar uno que funcione", y reducción de los costes, porque se emplea una misma infraestructura y un mismo protocolo. Además, de que "un fármaco que ves que no va a funcionar puedes sacarlo, y por tanto hay menos exposición para el paciente, y menos costes para la compañía implicada".
El proyecto ha sido un encargo de la Unión Europea para potenciar y facilitar este tipo de ensayos plataforma. "Se trata de ensayos complejos, por todas las con cuestiones metodológicas, éticas y legales de propiedades de derechos entre compañías que conlleva", comenta el coordinador científico de EU-PEARL.
A parte de esta serie de herramientas genéricas para poder iniciar ensayos de plataforma, se han realizado cuatro protocolos específicos para cuatro enfermedades concretas: el trastorno depresivo mayor, resistente a los a los antidepresivos convencionales, la tuberculosis multirresistente, la enfermedad hepática por hígado graso no alcohólico y la neurofibromatosis. Estas 4 plataformas ya están listas para ser iniciadas, y cuentas con expertos de su ámbito. "El objetivo del proyecto, no es hacer el ensayo, sino dejar todo preparado para que quien quiera hacerlo pueda", especifica Genescà.
"El proyecto ha tenido gran impacto y ha puesto sobre la mesa la necesidad de ir hacia este tipo de ensayos en las enfermedades y situaciones en la que esto sea posible". Genescà comenta que para que una enfermedad se pueda llevar a este tipo de ensayo hace falta que varios medicamentos potenciales para ser estudiados. Un ejemplo de ellos ha sido el Covid-19, donde hubo necesidad de hacer ensayos muy rápidos.
Actualmente, la propia Iniciativa de Medicamentos Innovadores, que son quienes ha financiado el proyecto, ha puesto en marcha el paquete de la tuberculosis multirresistente. "De las otras enfermedades los equipos del trastorno depresivo mayor y los de la neurofibromatosis están buscando financiación en diversas instituciones", apostilla Joan Genescà.
"Los ensayos de plataforma están mucho más desarrollados en Estados Unidos, sobre todo han tenido un gran impacto muy importante en el campo de la oncología, de ahí que sea necesario el impulso que la Unión Europea ha dado", finaliza el coordinador del hospital catalán.
