La Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha recomendado la autorización de comercialización en la Unión Europea de 'Qalsody' (tofersen), una nueva terapia para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
En los pacientes ELA, las células nerviosas del cerebro y la médula espinal que controlan el movimiento voluntario se deterioran gradualmente, provocando una pérdida creciente de la función muscular y la parálisis de los músculos voluntarios, incluidos los respiratorios, lo que en última instancia conduce a la insuficiencia respiratoria. El tiempo medio de supervivencia con ELA es de dos a cinco años.
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Se desconocen las causas exactas de la ELA, pero se cree que incluye factores genéticos y ambientales. En aproximadamente el 2 por ciento de las personas que padecen ELA, la enfermedad está causada por una mutación genética que conduce a la producción de enzimas SOD1 defectuosas, lo que provoca la muerte de las células nerviosas.Actualmente, solo hay un tratamiento para la ELA autorizado en la UE, riluzol.
A los pacientes se les ofrece tratamiento de apoyo para aliviar los síntomas de la enfermedad, como fisioterapia, terapia ocupacional o logopedia y apoyo respiratorio. Hay una gran necesidad médica no cubierta de terapias eficaces que preserven la función muscular y prolonguen la vida de los pacientes con ELA.'Qalsody' es un oligonucleótido antisentido que se une al ARNm del gen SOD1 para reducir la producción de la proteína SOD1. Al reducir la cantidad de proteína SOD1 defectuosa, se espera que este medicamento mejore los síntomas de la ELA.
El dictamen del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la EMA se basa en la totalidad de las pruebas, incluida la forma específica en que actúa el medicamento, los efectos observados en un modelo animal de SOD1, los biomarcadores y los datos clínicos.
Los datos clínicos se obtuvieron a partir de un estudio clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 28 semanas de duración en 108 pacientes de entre 23 y 78 años con debilidad atribuible a la ELA y una mutación del gen SOD-1 confirmada por un laboratorio central.
El estudio asignó aleatoriamente a 108 pacientes en una proporción de 2:1 para recibir tratamiento intratecal (mediante una inyección espinal) con 'Qalsody' o placebo durante 24 semanas.Durante el estudio se midió la cadena ligera de neurofilamentos (NfL) en plasma como marcador del daño y deterioro de los axones (estructuras en forma de hilo unidas a las células nerviosas que envían señales fuera de la célula).
Se observaron reducciones de aproximadamente el 60 por ciento en las concentraciones plasmáticas de NfL en los pacientes que recibieron 'Qalsody' en comparación con el grupo placebo, lo que sugiere una reducción de las lesiones neuronales.
También se observó una mejora numérica en las capacidades físicas de los pacientes que recibieron 'Qalsody' en comparación con los participantes del estudio que recibieron placebo.
El CHMP pidió al solicitante que presentara datos posteriores a la autorización para caracterizar mejor la eficacia y seguridad a largo plazo de 'Qalsody', sobre la base de un estudio abierto de extensión a largo plazo, la colaboración con dos registros de la enfermedad y un estudio observacional basado en registros.
Además, se investigará si el uso de tofersén puede retrasar o incluso prevenir la aparición de ELA clínicamente manifiesta en pacientes presintomáticos con SOD1-ALS.La recomendación formulada por el CHMP es la autorización de comercialización en circunstancias excepcionales.
Esta vía de autorización permite a los pacientes acceder a medicamentos de los que no pueden obtenerse datos completos en condiciones normales de uso, ya sea porque hay muy pocos pacientes con la enfermedad, porque la recopilación de información completa sobre la eficacia y seguridad del medicamento no sería ética o porque hay lagunas en los conocimientos científicos.
Estos medicamentos están sujetos a obligaciones específicas y a un seguimiento posterior a la autorización.
La opinión adoptada por el CHMP es un paso intermedio en el camino de 'Qalsody' hacia el acceso de los pacientes. El dictamen del CHMP se enviará ahora a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre la autorización de comercialización en toda la UE.
Una vez concedida la autorización de comercialización, las decisiones sobre el precio y el reembolso tendrán lugar a nivel de cada Estado miembro, teniendo en cuenta el papel o el uso potencial de este medicamento en el contexto del sistema sanitario nacional de ese país.
