Investigadores de la Clínica Mayo (Estados Unidos) han solicitado la aprobación de estudios en humanos de una terapia génica de una sola dosis que podría tratar la adicción a la cocaína. En estudios que han realizado en ratones, ya han demostrado cierta seguridad y eficacia de este enfoque. Antes de presentar una solicitud de investigación de un nu...
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Investigadores de la Clínica Mayo (Estados Unidos) han solicitado la aprobación de estudios en humanos de una terapia génica de una sola dosis que podría tratar la adicción a la cocaína. En estudios que han realizado en ratones, ya han demostrado cierta seguridad y eficacia de este enfoque.
Antes de presentar una solicitud de investigación de un nuevo fármaco a la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), que permitiría realizar pruebas en humanos, los investigadores necesitaban demostrar la seguridad sistémica de su vector viral recombinante adeno-asociado (AAV) 8, que dirige su carga genética terapéutica al hígado.
En su trabajo, publicado en la revista 'Human Gene Therapy', mostraron una ausencia total de efectos adversos relacionados con el vector viral tanto en ratones con experiencia en cocaína como en ratones que no habían probado esta sustancia, incluso a diferentes dosis. De hecho, los ratones que recibieron la terapia génica seguida de inyecciones diarias de cocaína tuvieron mucha menos patología tisular.
"Los trastornos por consumo de sustancias presentan un inmenso problema de salud pública en Estados Unidos y en otros países industrializados. Poner el poder de una terapia génica innovadora a trabajar en este problema presenta un nuevo y excitante enfoque", asegura uno de los expertos del estudio, Terence R. Flotte.
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