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Noticia | 20/02/2024

Desarrollan una nueva terapia genética que podría detener la progresión de la ELA y de la demencia frontotemporal



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Neurocientíficos de la Universidad Macquarie de Australia han desarrollado un medicamento genético de dosis única que ha demostrado detener la progresión de la ELA y la demencia frontotemporal (DFT) en ratones, e incluso podría revertir algunos de los efectos de estas enfermedades mortales.Asimismo, según los investigadores del estudio, que ha sido publicado en 'Neuron', también podría servir para tratar formas más comunes de demencia, como la enfermedad de Alzheimer.El nuevo tratamiento, denominado CTx1000, se centra en la acumulación patológica de la proteína TDP-43 en las células del cerebro y la médula espinal, que se ha asociado a la ELA, la FTD y otras formas de demencia.El equipo de investigación de la Universidad Macquarie, dirigido por el catedrático Lars Ittner, espera que CTx1000 inicie ensayos clínicos en humanos en un plazo de dos años.Células como las neuronas producen TDP-43 de forma natural, y es importante para su funcionamiento saludable. En determinadas condiciones, se acumula en la parte equivocada de las células, obstruyéndolas e impidiendo que funcionen correctamente.Durante los últimos 15 años, el profesor Ittner y su equipo han investigado la acumulación patológica de TDP-43. En sus últimos hallazgos, el profesor Ittner afirma haber descubierto por primera vez que cuando hay TDP-43 patológico, también se produce un aumento de una segunda proteína, la 14-3-3."Las dos proteínas interactúan, dando lugar a estas acumulaciones en las células. A partir de esto, pudimos aislar un péptido corto que controla esta interacción, y eso es lo que utilizamos para crear CTx1000", ha señalado Ittner."Cuando lo administramos en el laboratorio, disolvió las acumulaciones, marcando las proteínas TDP-43 para su reciclaje por el organismo, e impidió que se formaran nuevas. Y lo que es más importante, CTx1000 se dirige únicamente a la TDP-43 patológica, permitiendo que la versión sana de la proteína se produzca y realice su trabajo sin impedimentos", explica el investigador.Por su parte, el autor principal del artículo, el profesor Yazi Ke, afirma que, en condiciones de laboratorio, CTx1000 detuvo la progresión de la ELA y la FTD incluso en fases muy avanzadas, y resolvió los síntomas conductuales asociados a la FTD."Tenemos grandes esperanzas de que, cuando se lleven a cabo ensayos en humanos, no sólo impida que la gente muera de ELA y FTD, sino que incluso permita a los pacientes recuperar parte de la función perdida mediante la rehabilitación", ha afirmado.CTx1000 es uno de los descubrimientos clave de Celosia Therapeutics, una empresa derivada de la Universidad Macquarie creada en 2022 para ayudar a trasladar del laboratorio a los pacientes el trabajo pionero de los neurocientíficos de la universidad.Ahor, Celosia Therapeutics está buscando activamente inversiones para facilitar que CTx1000 avance hasta la fase de ensayo clínico.Copiar al portapapelesImprimir

Fuente: Europa Press
Palabras clave: ELA, demencia, terapia genética
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