Se ha presentado una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE.UU. (FDA) para un antipsicótico muscarínico en investigación para el tratamiento de la esquizofrenia.
La NDA se presentó para el antipsicótico muscarínico en investigación KarXT (xanomelina-trospio), que funciona como un agonista dual del receptor muscarínico de acetilcolina M1/M4 dentro del sistema nervioso central. Las investigaciones sugieren que esto puede mediar en los síntomas cognitivos, positivos y negativos de la esquizofrenia.
El fármaco tampoco bloquea directamente los receptores de dopamina, lo que lo diferencia de los tratamientos existentes en esta indicación y posiciona al fármaco como un posible nuevo enfoque para el tratamiento de la esquizofrenia.
"La esquizofrenia es una enfermedad mental grave que afecta la forma en que uno piensa, siente y se comporta, y los síntomas suelen aparecer en pacientes en la edad adulta temprana, durante los mejores años de sus vidas", dijo Bill Meury, presidente y director ejecutivo del desarrollador de KarXT, Karuna. Terapéutica, en comunicado de prensa.
“Si bien las terapias actuales han marcado una diferencia para muchos pacientes, no están exentas de limitaciones debido a la falta de alivio completo de los síntomas o a los efectos secundarios que pueden llevar a la interrupción del tratamiento. KarXT, si se aprueba, representará el primer enfoque farmacológico novedoso para el tratamiento de la esquizofrenia en varias décadas y proporcionará una nueva opción de tratamiento para los pacientes y sus médicos”.
La presentación de la NDA estuvo respaldada por datos completos sobre la eficacia y seguridad de KarXT derivados del programa EMERGENT, una iniciativa clínica de Karuna Therapeutics destinada a evaluar KarXT como un tratamiento potencial para la esquizofrenia. El programa EMERGENT abarca un trío de ensayos controlados con placebo completados con éxito: EMERGENT-1, EMERGENT-2 y EMERGENT-3, todos los cuales compararon sistemáticamente la eficacia y seguridad de KarXT con un placebo. En la presentación de NDA también se incluyeron datos sobre la seguridad a largo plazo de KarXT de los ensayos en curso EMERGENT-4 y EMERGENT-5.
En EMERGENT-1, EMERGENT-2 y EMERGENT-3, KarXT logró consistentemente su objetivo principal, demostrando una reducción significativa y clínicamente relevante en la puntuación total en la Escala de Síndrome Positivo y Negativo (PANSS) en comparación con el placebo. KarXT también mostró reducciones en los síntomas positivos y negativos de la esquizofrenia, según lo evaluado a través de las subescalas del factor de Marder PANSS positivo, PANSS negativo y PANSS negativo, los criterios de valoración secundarios en los 3 ensayos.
KarXT demostró una buena tolerabilidad en general, y los eventos adversos notificados con más frecuencia tuvieron características colinérgicas y se clasificaron como leves a moderadamente graves. Las tasas de interrupción debido a eventos adversos relacionados con el tratamiento fueron bajas y mostraron similitud entre KarXT y placebo en todos los ensayos. KarXT tampoco presentó los eventos adversos típicos que comúnmente se asocian con los medicamentos antipsicóticos disponibles actualmente, como alteraciones en la función metabólica, aumento de peso, somnolencia y síntomas extrapiramidales.
"La presentación de NDA representa un paso importante para ayudar a los pacientes necesitados", dijo Meury en un comunicado de prensa. “También es un momento decisivo para Karuna Therapeutics. Representa la culminación de años de desarrollo clínico y preclínico, y de una gran habilidad y trabajo duro por parte de nuestra organización de I+D. Nuestras prioridades para el próximo año son el proceso de revisión regulatoria, nuestros esfuerzos de desarrollo continuos y la construcción de la plataforma para presentar KarXT a la comunidad médica. Creo que estamos en una posición única para generar un impacto positivo en la forma en que se tratan las afecciones neuropsiquiátricas”.
Karuna Therapeutics ha anunciado que, si la FDA aprueba KarXT para el tratamiento de la esquizofrenia tras la presentación de la NDA, el fármaco se lanzará potencialmente en la segunda mitad de 2024. Manténgase actualizado sobre noticias relacionadas con la investigación sobre nuevos tratamientos prometedores para la esquizofrenia y una amplia variedad de trastornos psiquiátricos en psychiatrictimes.com
