Investigadores de la Oregon Health & Science University (Estados Unidos) han demostrado por primera vez que es posible utilizar una hormona tiroidea sintética para regular un gen implicado en enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer, el Parkinson y la esclerosis múltiple.
Los resultados de las pruebas en células y ratones, publicados el miércoles en la revista 'Cell Chemical Biology', plantean la posibilidad de desarrollar nuevos medicamentos para tratar estas enfermedades debilitantes.
"Este es el primer ejemplo del que se tiene constancia que demuestra que es posible aumentar la expresión del gen TREM2 de forma que se produzca la curación de ciertas enfermedades. Esto generará mucha emoción", explica el autor principal, el doctor Tom Scanlan.
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Este descubrimiento se basa en una publicación de 2013 que relaciona las variantes genéticas de TREM2 con el riesgo de padecer la enfermedad de Alzheimer. La nueva investigación se basa en ese trabajo al demostrar que es posible activar la expresión de TREM2 y la vía de TREM2 utilizando un compuesto desarrollado originalmente hace más de dos décadas para reducir el colesterol.
Los investigadores administraron un análogo del compuesto que penetra en el sistema nervioso central de los ratones. Descubrieron que podían aumentar la expresión de TREM2 y reducir el daño a la mielina. La mielina es la vaina protectora de tipo aislante que recubre las fibras nerviosas y que se daña en trastornos como la esclerosis múltiple.
La vía activada por el gen TREM2 también está implicada en las enfermedades neurodegenerativas, como el Alzheimer y el Parkinson. "TREM2 es un receptor. Detecta los restos celulares dañados por la enfermedad y responde de forma curativa y productiva. La idea es que, si se puede simplemente aumentar su expresión, entonces eso va a conducir a un efecto terapéutico en la mayoría de las enfermedades neurodegenerativas", apunta Scanlan.
El doctor Joseph Quinn, profesor de neurología que trata a pacientes con Parkinson y Alzheimer, asegura que los hallazgos son prometedores: "TREM2 es un 'objetivo' viable para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, basado en la genética y otros estudios. Este nuevo informe tiene importantes implicaciones para probar un nuevo enfoque terapéutico para el Alzheimer, incluyendo el aumento de la posibilidad de desarrollar un nuevo medicamento para regular TREM2".
El compuesto sintético de la hormona tiroidea, conocido como sobetirome y análogos similares, ya está autorizado para realizar ensayos clínicos sobre enfermedades del sistema nervioso central, incluida la esclerosis múltiple.
A diferencia de otros descubrimientos de ciencia básica en ratones, Scanlan asegura que este último descubrimiento conecta esta clase de compuestos con el Alzheimer, el Parkinson y otras enfermedades neurodegenerativas, avanzando la ciencia mucho más cerca de los ensayos clínicos en personas con enfermedades debilitantes. "La posibilidad de hacer ensayos clínicos no está a millones de kilómetros de distancia. Sería algo alcanzable", remacha el investigador.
