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Investigadores de Estados Unidos, Reino Unido y Australia han encontrado que un compuesto de cobre conocido durante décadas puede constituir la base para una terapia para el esclerosis lateral amiotrófica (ELA) o enfermedad de Lou Gehrig e, incluso, la enfermedad de Parkinson.
En su estudio publicado en 'Journal of Neuroscience', los investigadores muestran en pruebas de laboratorio que la ingesta oral de este compuesto extendió su vida útil y mejoró la función locomotora de ratones transgénicos manipulados genéticamente para desarrollar esta enfermedad debilitante y terminal.
En los seres humanos, no se ha descubierto un tratamiento para la ELA que pueda alartar la vida útil más de unos pocos meses. Por ello, investigadores del Instituto Linus Pauling de la Universidad del Estado de Oregón (OSU, por sus siglas en inglés), en Estados Unidos, creen que este enfoque tiene el potencial de cambiar esta situación y servir también para la enfermedad de Parkinson.
"Creemos que con más mejoras y tras los ensayos clínicos en humanos necesarios para comprobar la seguridad y la eficacia, esto podría proporcionar una nueva terapia valiosa para la ELA y, quizás, la enfermedad de Parkinson", afirma Joseph Beckman, profesor de Bioquímica y Biofísica en OSU. "Estoy muy optimista", añade.
La ELA fue identificada por primera vez como una enfermedad neurodegenerativa progresiva y fatal en el 1800 y se reconoció internacionalmente a finales de 1939, cuando se le diagnosticó a la leyenda del béisbol estadounidense Lou Gehrig. Se sabe que es causada por el deterioro y la muerte de las neuronas motoras en la médula espinal, y se ha rastreado en mutaciones en el cobre, el zinc y el superóxido dismutasa, o SOD1, que normalmente es un antioxidante con una función esencial para la vida.
Cuando SOD1 carece de sus cofactores metálicos, se "despliega" y se convierte en tóxico, lo que lleva a la muerte de las neuronas motoras. Los metales cobre y zinc son importantes en la estabilización de esta proteína y puede ayudar a seguir plegada durante más de 200 años.
"El daño de ELA se produce principalmente en la médula espinal y es también uno de los lugares más complicados del cuerpo para absorber el cobre", explica Beckman. "El cobre es necesario pero a la vez puede ser tóxico, por lo que sus niveles están estrechamente controlados en el cuerpo. La terapia en la que estamos trabajando entrega selectivamente cobre en las células de la médula espinal que realmente lo necesitan. Si no, el compuesto de cobre mantiene inerte", agrega.
"Esta es una manera segura de entregar un micronutriente como el cobre exactamente donde se necesita", afirma Beckman. Al restaurar un equilibrio adecuado de cobre en el cerebro y la médula espinal, los científicos creen que se están estabilizando el superóxido dismutasa de forma madura, al tiempo que se mejora la función de las mitocondrias, un método que ya ha extendido un 26 por ciento la vida de los ratones afectados.
Los científicos continúan con su investigación con la esperanza de lograr alcanzar un mayor alargamiento de los años de los enfermos. El compuesto de cobre (ATSM) ha sido ya estudiado para su uso en tratamientos contra algunos tipos de cáncer y es relativamente barato de producir.
"En este caso, el resultado fue justo lo contrario de lo que uno podría esperar --señaña Blaine Roberts, autor principal del estudio e investigador en la Universidad de Melbourne, Australia--. El tratamiento aumentó la cantidad de SOD1 mutante y se supondría que esto les haría empeorar, pero, en este caso, se pusieron mucho mejor. Se debe a que estamos realizando una entrega dirigida de cobre sólo a las células que lo necesitan".
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