Una nueva investigación liderada por investigadores australianos y presentada este miércoles en ECTRIMS 2024 revela que iniciar la terapia con anticuerpos monoclonales durante la infancia, en lugar de retrasar el tratamiento hasta la edad adulta temprana, reduce significativamente la discapacidad a largo plazo en pacientes con esclerosis múltiple (EM) .
El estudio, que utilizó datos del Registro de EM francés, el Registro de EM italiano y el Registro global MSBase, analizó los resultados de 282 pacientes con EM de inicio pediátrico que comenzaron a experimentar síntomas antes de los 18 años. Los pacientes se dividieron en dos grupos según el momento en que iniciaron el tratamiento con anticuerpos monoclonales: entre los 12 y los 17 años o entre los 20 y los 22 años.
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Para garantizar la comparabilidad entre los grupos, los investigadores utilizaron una ponderación de probabilidad inversa del tratamiento basada en puntuaciones de propensión, que tuvieron en cuenta las diferencias iniciales en factores como el sexo, la edad al inicio de los síntomas, el tiempo transcurrido desde el inicio hasta la aparición de la EM clínicamente definida y el número de recaídas. Este enfoque permitió una evaluación clara de cómo el momento de iniciar la terapia de alta eficacia afecta los resultados de discapacidad a partir de los 23 años de edad.
Utilizando la Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (EDSS) para medir y monitorear la progresión de la discapacidad en la EM, el estudio mostró que los pacientes que comenzaron el tratamiento entre los 12 y los 17 años (39% del grupo de estudio) tuvieron un aumento absoluto medio de solo 0,40 puntos en la EDSS, en comparación con un aumento de 0,95 puntos en aquellos que comenzaron el tratamiento más tarde (61% del grupo de estudio).
Entre los 23 y los 27 años, el aumento de las puntuaciones de la EDSS con respecto al inicio fue 0,57 puntos menor en el grupo de tratamiento temprano en comparación con el grupo de tratamiento tardío. Los beneficios del tratamiento temprano persistieron durante el período de seguimiento medio de 10,8 años.
La doctora Sifat Sharmin, investigadora de la Unidad de Investigación de Resultados Clínicos (CORe) de la Universidad de Melbourne (Australia) y líder del estudio, afirma: "El riesgo sustancialmente menor de progresar a niveles de discapacidad más altos en el grupo de tratamiento temprano fue particularmente evidente en el rango de discapacidad moderada, donde la progresión posterior se redujo hasta en un 97%".
"Este estudio destaca la importancia fundamental de la intervención temprana en la EM de inicio pediátrico", enfatiza Sharmin. "Nuestros hallazgos indican que iniciar terapias de alta eficacia como ocrelizumab, rituximab o natalizumab durante la infancia puede conducir a una mejora significativa de los resultados a largo plazo, preservando la función neurológica y reduciendo la progresión de la discapacidad".
En la actualidad, las restricciones regulatorias, debido a la evidencia limitada de la eficacia, seguridad e impacto de los anticuerpos monoclonales en el desarrollo de los niños, a menudo retrasan el acceso a estos tratamientos para los pacientes con EM de inicio pediátrico hasta la edad adulta. "Estos hallazgos son un argumento sólido para repensar las pautas de tratamiento actuales", insiste Sharmin. "Al permitir un acceso más temprano a tratamientos efectivos, podemos mejorar significativamente la calidad de vida de los niños con EM y reducir la carga de discapacidad a largo plazo".
De cara al futuro, el equipo de investigación se dedica a generar más evidencia para respaldar el tratamiento proactivo de la EM de inicio pediátrico, con un enfoque particular en evaluar los riesgos a largo plazo de las terapias inmunosupresoras en esta población.
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