La Comisión Europea (CE) ha aprobado la autorización de comercialización de Epidyolex (solución oral de cannabidiol, GW Pharmaceuticals) para su uso como tratamiento, junto con clobazam, para las crisis epilépticas asociadas al síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) y al síndrome de Dravet en pacientes de al menos dos años de edad. Esta aprobación hace posible el lanzamiento del medicamento en toda Europa.
«La aprobación de Epidyolex marca un hito significativo, ya que ofrece a los pacientes y a sus familias el primero de una nueva clase de medicamentos para el tratamiento de la epilepsia, y el primer y único medicamento a base de cannabidiol aprobado por la EMA para tratar dos formas graves y potencialmente mortales de epilepsia de aparición infantil», afirma Justin Gover, consejero delegado de GW. «Esta aprobación es la culminación de muchos años de dedicación y colaboración entre GW, los médicos y los pacientes epilépticos. Creemos que tanto pacientes como médicos deben poder acceder a medicamentos a base de cannabis rigurosamente probados y evaluados, fabricados de acuerdo con los más altos niveles de calidad y aprobados por un organismo regulador de medicamentos, y estamos encantados de ser los primeros en ofrecer esta solución a los pacientes».
La aprobación de la solución oral de cannabidiol está basada en los resultados de cuatro ensayos de fase III controlados y aleatorizados. España ha participado en el desarrollo clínico con la colaboración de más de 10 hospitales. Los estudios incorporan datos de más de 714 pacientes con LGS o síndrome de Dravet, dos formas raras de epilepsia con elevados índices de morbilidad y mortalidad, y que suponen una importante carga para las familias y los cuidadores. Muchos pacientes con LGS o síndrome de Dravet tienen múltiples crisis epilépticas cada día, lo que les coloca en un riesgo constante de sufrir caídas y lesiones. A pesar del actual tratamiento con medicamentos antiepilépticos, estas dos graves formas de epilepsia son muy resistentes al tratamiento.
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“En la práctica clínica veo a menudo pacientes con epilepsias altamente resistentes en los que han fracasado todas las terapias que han probado hasta la fecha. Estos pacientes y sus familias se enfrentan a una situación larga y desafiante, por lo que la aprobación de un medicamento novedoso y clínicamente probado como este resulta histórica para esos pacientes que se han quedado sin opciones terapéuticas", señala Antonio Gil-Nagel Rein, neurólogo y director del Programa de Epilepsia del hospital Ruber Internacional de Madrid.
"Según mi experiencia, los resultados de los ensayos clínicos han sido positivos, ya que un número importante de pacientes logra una mejora significativa en las crisis más severas asociadas a caídas. Además, algunos de mis pacientes han estado utilizando este fármaco como medicamento en situación especial y hemos observado mejorías en su vida cotidiana ", afirma Vicente Villanueva, neurólogo y jefe de sección de la Unidad de Epilepsia Refractaria del hospital Universitario I Politécnico La Fe. "En una enfermedad donde las opciones terapéuticas efectivas son limitadas, tener un nuevo medicamento es una gran noticia. Por eso me complace que esté disponible para poderlo emplear en los pacientes".
En combinación con otras terapias antiepilépticas, Epidyolex redujo significativamente la frecuencia de las crisis epilépticas en pacientes con LGS o síndrome de Dravet. Las reacciones adversas más frecuentes en pacientes tratados con el medicamento fueron somnolencia, disminución del apetito, diarrea, fiebre, fatiga y vómitos. El programa de desarrollo de GW es la única evaluación clínica convenientemente controlada de un medicamento cannabinoide para pacientes con LGS o síndrome de Dravet.
La solución oral de cannabidiol de GW fue aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en junio de 2018 bajo el nombre comercial de Epidyolex para el tratamiento de crisis epilépticas asociadas con el LGS o el síndrome de Dravet en pacientes a partir de dos años de edad.
La decisión de la CE es válida en los 28 países de la Unión Europea, junto con Noruega, Islandia y Liechtenstein.
