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En los últimos veinte años, la capacidad para el análisis y manipulación precisa de los ácidos nucleicos se ha ido aplicando progresivamente a la medicina. Pueden distinguirse cuatro periodos importantes: a) la era de los genes como sondas (iniciada en los ochenta), en la que se aplicó la genética molecular al diagnóstico preciso de enfermedades monogénicas; b) la era de los genes como factorías (iniciada en los noventa), en la que la transferencia de genes en cultivos celulares ha permitido la producción industrial de biofármacos; c) la era de los genes como fármacos (introducida en la clínica en los noventa) donde la transferencia génica en tejidos y órganos humanos permitiría la cura o tratamiento de enfermedades que, de otra manera, serían intratables. La cuarta era los genes como patrones se inició con la genómica estructural y funcional. En esta fase, los genes no son analizados como entidades únicas sino como funciones colectivas y entrelazadas.
La era de los genes como fármacos , mejor conocida como la era de la terapia génica, tiene una historia reciente, habiendo realizado su incursión en los ensayos clínicos en 1990. La terapia génica (TG) se define como la modificación genética de células para producir un efecto terapéutico. La mayoría de los estudios iniciales de TG iban dirigidos a pacientes con trastornos genéticos, en los que se reponía un gen defectuoso con una copia normal de ese gen. Sin embargo, la tendencia en aumento consiste en producir un efecto terapéutico en enfermedades congénitas o adquiridas, en las que aún no se conoce plenamente las bases genéticas. Desde la perspectiva de los trastornos psiquiátricos la TG puede considerarse como un remedio directo de una anormalidad en la expresión génica, pero lo más probable es que funcione como una manipulación molecular que sea semejante a los tratamientos farmacológicos (que suelen producir cambios en la expresión génica de manera menos directa).
La complejidad de los trastornos psiquiátricos, y la falta de conocimiento sobre sus etiologías fundamentales, implica que la aplicación de la TG a la enfermedad mental está aún en una fase teórica. No obstante, existen actualmente diversas estrategias experimentales de transferencia génica que, convenientemente refinadas, podrían amilorar o incluso revertir en un futuro la patofisiología de enfermedades tales como esquizofrenia, trastorno bipolar y depresión.